Connaître l'Elamipretide(736992-21-5)

Informations de base

Élamiprétide (N° CAS : 736992-21-5) est un tétrapeptide à petite molécule ciblé sur les mitochondries, également connu sous le nom de SS-31 et MTP-131. Sa formule moléculaire est C₃₂H₄₉N₉O₅ avec un poids moléculaire de 639,79. En raison de son mécanisme d’action unique, elle est devenue une molécule phare dans la recherche sur les maladies liées au dysfonctionnement mitochondrial. En tant que « centrale » des cellules, le dysfonctionnement mitochondrial est étroitement associé au vieillissement, aux maladies rares et à diverses maladies chroniques. La valeur fondamentale deÉlamiprétide réside dans son ciblage précis de la membrane interne mitochondriale pour réparer la fonction mitochondriale altérée.

Mécanisme d'action

Son mécanisme d'action se concentre principalement sur la cardiolipine, un phospholipide clé de la membrane interne des mitochondries. Il peut spécifiquement se lier à la cardiolipine endommagée, stabiliser la structure de la membrane interne des mitochondries, favoriser l'assemblage de complexes de la chaîne respiratoire, améliorer l'efficacité de la phosphorylation oxydative, réduire la production d'espèces réactives de l'oxygène (ROS) et bloquer le cercle vicieux des « dommages mitochondriaux-stress oxydatif ». Des études pertinentes ont confirmé queÉlamiprétide peut améliorer le métabolisme énergétique mitochondrial et exercer des effets protecteurs dans divers modèles de maladies.

Progrès clinique

En recherche clinique, un essai clinique de phase Ⅱ/Ⅲ pour le syndrome de Bartter (une maladie génétique mitochondriale rare) a montré qu'après 36 semaines de traitement avec 40 mg deÉlamiprétide quotidiennement, la distance de marche de 6 minutes des patients était considérablement augmentée et les scores des symptômes étaient remarquablement améliorés. Dans un essai de phase Ⅱ sur la dégénérescence maculaire liée à l'âge, bien qu'il n'ait pas atteint le critère d'évaluation principal, il a ralenti la dégénérescence de la zone ellipsoïde associée aux lésions des photorécepteurs, fournissant ainsi une orientation pour les recherches ultérieures.